Potencial nuevo enfoque para tratar la A-T

El profesor Martin Lavin, del Centro de Investigaciones Clínicas de la Universidad de Queensland en Brisbane, Australia, es uno de los más experimentados y respetados investigadores que buscan entender y desarrollar tratamientos para la A-T. Tiene estrechos vínculos con la Clínica A-T australiana, también en Brisbane, y con el grupo de apoyo BrAshA-T.

Profesor Martin Lavin

El grupo del profesor Lavin se ha convencido recientemente de que una causa importante del fallo en algunas células cerebrales en personas con AT radica reside en problemas con la señalización en las mitocondrias en estas células.

Las mitocondrias son pequeñas unidades dentro de cada célula, como células dentro de las células, que proporcionan la energía necesaria para que la célula funcione. El profesor Lavin y su equipo notaron que en las células en las que no se produce la proteína ATM, hay problemas con el paso del calcio a las mitocondrias, algo que es necesarios para su correcto funcionamiento.

La ciencia es compleja, esencialmente el equipo identificó una droga con la intuición de  que pudiera aliviar este problema y al probarlo, descubrieron que efectivamente lo hizo corrigiendo los problemas en sus células.

Como la droga en cuestión se está utilizando actualmente para una serie de condiciones, el equipo espera ahora poder establecer un ensayo clínico en Australia para probar si la droga resultaría en un efecto positivo sobre los síntomas de personas con AT. Ahora buscan financiación para tal estudio. 

Si bien es un desarrollo muy interesante,debe subrayarse que las drogas que muestran un claro efecto positivo en las células en el laboratorio, a menudo no muestra el mismo efecto cuando se le da a las personas Sin embargo, vigilaremos de cerca este proyecto y les mantendremos al día respecto a cualquier progreso.

Nota: Esta noticia es una traducción de la aparecida en la página 19 del boletín de otoño (nº 57) de la AT Society.

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